利用基因工程技术表达重组PDGF对于研究PDGF的结构与功能及作用机制,以及取代从血小板中提取PDGF具有重要意义。重组蛋白以包含体的形式表达,经溶解、纯化后,可重新折叠形成具有活性的二聚体,但在复性过程中,大部分蛋白形成了随意的卷曲,正确折叠的二聚体得率较低。因此, Cook等又尝试对PDGF-B基因进行定点突变,获得两种突变体蛋白以抵抗蛋白酶的消化作用,虽然突变体的表达量有所提高,但突变体蛋白能否进行正确折叠仍有待研究。结果显示,因伊马替尼耐药而病情进展的患者中有26例( 54% , 26/48 )从SU11248的治疗中获益(病情缓解或稳定的时间超过6个月) ,其中6例( 13% , 6 /。
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