神经系统疾病的防治是人们面临的巨大挑战之一。随着分子生物学和细胞生物学等技术在过去的近20年中迅猛发展,与传统的吃药、打针和手术等完全不同的、全新的治疗概念— — —中枢神经系统(CNS)的基因治疗(gene therapy)正越来越接近现实。